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内分泌
日前,美国儿科内分泌学会发布了因生长激素(GH)缺乏、特发性身材矮小(ISS)或原发性胰岛素样生长因子-1(IGF-1)不足导致儿童和青少年生长障碍的最新治疗指南。
该指南是对美国儿科内分泌学会发布的2003版指南的更新,并且首次涉及重组IGF-1治疗和GH治疗的相关信息。
尽管GH治疗不断发展,但对于该治疗选择的认识仍较缺乏。值得注意的是,对于成人身高的长期结局尚不清楚。大部分身材矮小的治疗是基于“高大身材可改善生活质量的假设”,因此有必要对生活质量进行评估。还需要获得儿童期接受身材矮小治疗的长期安全性数据。研究人员同时强调,另外,医院和临床医生应该接受IGF-1和GH检测的通用标准。
严重GH缺乏的治疗利大于弊
1985年,美国食品和药品管理局批准重组人生长激素治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长障碍的患儿。2003年,FDA扩大了重组人生长激素治疗的适应症,包括ISS的治疗。其定义为身高低于平均水平2.25标准偏差,即成年男性身高低于160 cm、女性低于150 cm。
2005年,FDA批准IGF-1用于严重原发性IGF-1缺乏的患儿(IGF-1水平和身高低于平均水平3个标准差)生长障碍的长期治疗,但不包括因生长激素缺乏、营养不良、甲状腺功能减退或其它原因导致的继发性IGF-1缺乏。
对于无GH缺乏的ISS患儿,GH的治疗需全面权衡
不过对于不存在GH缺乏的ISS患儿,GH治疗带来的身高获益“不确定和幅度较小”。GH治疗带来的高成本也是需要考虑的问题。
因此,相关人员反对常规应用GH治疗ISS并提出了条件性建议,建议家长和临床医生在权衡患儿生理、心理负担及对治疗风险、获益讨论后,共同决策治疗方法。
对于生长激素缺乏的患者,生长激素治疗可带来除身高以外的获益,但是生长激素治疗ISS仅局限于身高。另外,与生长激素缺乏的患者不同,并非所有的ISS患者在生长激素治疗中出现身高的增加。因此ISS治疗的决定需要权衡。
医脉通编译自:New Guidelines Cover Growth Hormone, IGF-1 Use in Kids, Teens.Medscape.February 02, 2017.
信源:Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency, Idiopathic Short Stature, and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency.Horm Res Paediatr 2016;86.
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