2016年12月3日~6日，第58届美国血液学年会于美国圣地亚哥盛大召开。会议期间，众多医学大咖云集于此，为我们带来了血液肿瘤等血液疾病的治疗进展。期间报道了大量的临床试验，其中有些研究很有可能影响未来的临床实践：

1、缓解型慢性粒细胞白血病（CML）停止酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗，安全可行

2、嵌合抗原受体（CAR）T细胞产物可用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤

3、对于晚期滤泡性淋巴瘤，obinutuzumab的疗效优于利妥昔单抗

4、利妥昔单抗维持治疗可延长套细胞淋巴瘤患者移植后的生存期

5、来那度胺维持可延长慢性淋巴细胞白血病（CLL）的无进展生存期

6、减少镰状细胞病（SCD）妊娠期女性死亡率的措施

CML停止治疗：EURO-SKI结果

CML患者一旦缓解，可以停止TKI治疗吗？很多小型研究给予了肯定的答案，这项最大型研究也给予了证实。这项EURO-SKI研究结果表明，停止TKI治疗是安全可行的，并且约1/2的患者在2年后仍未复发。进一步分析经伊马替尼治疗的患者，结果显示停用伊马替尼前，治疗时间更长（最好超过5.8年），无分子学复发的可能性也更大。当前指南推荐，大多数经TKI治疗后达到缓解的患者可继续接受TKI治疗，但目前还不清楚这种继续治疗是否适用于所有患者。研究作者表示， EURO-SKI数据可能为将来的指南修订提供了依据。相关阅读»»»[ASH2016]CML患者后期停用TKI并非不可能；[ASH2016]有些CML患者更适合减少TKI剂量而不是停药

CAR T细胞疗法即将走向市场

历经几年的辛苦研究，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的商业产品即将走进市场。两家制药公司计划于2017年年初完成登记注册，产品将填补未满足的医疗需求，所以可能在明年年底获批。诺华制药的产品为CTL019，是一种抗CD19 CAR-T细胞疗法，被开发用于复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者中的治疗，研究数据显示该药使所有儿科ALL患者产生了突破性的响应，完全缓解率达82%。Kite制药公司的产品为Kte-C19 （抗CD19 CAR T细胞疗法），被开发用于难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的治疗。 Daniel DeAngelo教授表示，在过去的十年中，CAR-T细胞疗法治疗白血病已经取得了令人兴奋的早期临床结果，这一疗法可能会成为所有类型白血病最激动人心的策略之一。相关阅读»»»[ASH2016]首个CAR-T细胞将于2017年投入市场？

滤泡淋巴瘤：Obinutuzumab优于利妥昔单抗

GALLIUM研究结果表明，新型药物obinutuzumab将有可能成为部分滤泡淋巴瘤患者的另一种一线方案选择。目前，晚期症状性FL的标准方案是含利妥昔单抗的化疗免疫方案诱导治疗后利妥昔单抗维持治疗。Robert E. Marcus教授报道，显示obinutuzumab方案诱导后obinutuzumab维持治疗使该类患者的进展风险降低34%，但总生存率差异并不显著。另外，分析诱导化疗方案时发现苯达莫司汀组死亡率更高。相关阅读»»»[ASH2016]滤泡淋巴瘤：来那度胺+利妥昔单抗vs利妥昔单抗

利妥昔单抗维持治疗延长了MCL移植后的生存期

Steven Le Gouill教授报道了一项LyMa研究，结果表明自体干细胞移植治疗后的年轻套细胞淋巴瘤患者接受利妥昔单抗维持治疗后，预后获益显著。240例移植后缓解的患者按照1：1被分配至观察组或利妥昔单抗维持治疗组（375 mg/m²，每2个月1次，持续3年）。最终分析显示，利妥昔单抗组的进展风险下降60%，死亡风险下降50%，4年无进展生存率为82.2% vs 64.6%，4年总生存率为88.7% vs 81.4%。Gouill教授总结到，利妥昔单抗维持治疗（375 mg/m²，每2个月1次，持续3年）可作为年轻MCL患者的标准治疗选择。相关阅读»»»[ASH2016]利妥昔单抗维持治疗可延长年轻MCL移植后的生存期

来那度胺维持治疗可改善高危CLL的PFS

CLL M1研究表明，来那度胺维持治疗可延长高危慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期。Anna Maria Fink教授报道，接受来那度胺维持治疗的CLL患者疾病进展风险比未接受来那度胺维持治疗的患者降低了至少80%，并且一部分患者的最小残留病变达到阴性。该研究是首个证明CLL患者可从来那度胺维持治疗中获益的研究，但对将来的治疗有无影响尚不确定。近年来，多种靶向新药为医生和患者提供了更多的方案选择，因此来那度胺维持治疗可能也会成为某部分合适患者的治疗选择。相关阅读»»»[ASH2016]来那度胺维持治疗可延长高危CLL的PFS

Brentuximab治疗皮肤T细胞淋巴瘤

ALCANZA3期研究表明，Brentuximab vedotin治疗CD30表达的皮肤T细胞淋巴瘤的活性优于标准治疗选择（甲氨蝶呤或贝沙罗汀）。该研究是首次报道新药 vs 标准方案治疗CTCL的3期试验。Youn Kim教授称，Brentuximab vedotin所产生的临床预后极佳，总缓解率和中位无进展生存期明显改善，分别为56% vs 13%和6.7 vs 3.5个月。安全性与已知的耐受性一致。相关阅读»»»[ASH2016]BV治疗CD30 CTCL的活性显著优于标准治疗

危重患儿PICC增加血栓风险

在美国儿童医院，静脉血栓栓塞（VTE）的急剧增加可能不仅仅与应用中心静脉置管有关，而且与静脉置管的部位也有关系。研究人员分析了1096名儿童，初步结果显示所有儿童中CVC相关性VET发生率为5.7%，经外周静脉置入中心静脉导管（PICCs）的儿童血栓栓塞发生率为85%。研究人员说，癌症或儿科ICU的患者需要置入中央线导管，但这种导管也存在弊端，关键问题在于应该选择正确的置管部位还是只选择更容易置管的部位。

SCD妊娠女性死亡率下降

一个多学科方法大大降低了镰状细胞病（SCD）的妊娠期女性的死亡率。在阿克拉Korle-Bu教学医院。每年约收治250名SCD妊娠期女性；妊娠期和产后的死亡率达12%。Eugenia Vicky Naa Kwarley Asare教授报道，干预后，孕产妇死亡率下降89%（9.5% vs 1.1%），围产期死亡率下降62%（60.8% vs 23%），剖宫产死亡率下降12.9%。致力于SCD的多学科产科团队包括产科医生、血液学医生、呼吸科医生以及护士。相关阅读»»»[ASH2016]会议热点抢鲜看

新药减轻了镰状细胞病的疼痛

虽然我们了解镰状细胞病的病因已有50多年，但目前为止只有羟基脲被FDA批准治疗该类疾病。一种新型药物（SelG1）可有效减轻镰状细胞病相关疼痛发作。SelG1是一种针对P-选择素的人源化单克隆抗体，是粘附分子家族里重要的选择素。3期SUSTAIN试验表明，SelG1安全、耐受性良好，且能有效减少疼痛发作（较大剂量组比安慰剂组降低47%）。患者至首次疼痛发作的时间延长，经羟基脲或未经任何治疗的患者疼痛发作频率均有所下降。这些新结果表明，SCD患者可能很快就会有另一种选择处理这些事件。相关阅读»»»[ASH2016]会议热点抢鲜看